علمی فناوری 16:28 - 17 آذر 1398
ژن‌درمانی پس از پشت سر گذاشتن بررسی‌های بسیار، با بزرگترین چالش خود در مقابله با کم‌خونی داسی‌شکل رو به رو می‌شود.

ژن‌درمانی با بزرگترین چالش پیش روی خود مواجه شد

به گزارش ایسنا و به نقل از مجله نیچر، ژن‌درمانی پس از شناخته شدن به عنوان یک درمان بالقوه برای برخی از اختلالات ژنتیکی، با بزرگترین چالش پیش روی خود یعنی کم‌خونی داسی‌شکل روبرو می‌شود.

روش‌های مرتبط با تغییر ژنوم پس از دهه‌ها بررسی و پشت سر گذاشتن شکست‌های دردناک، به عنوان یک روش درمان برای بیماری‌های نادر مورد تایید قرار گرفته‌اند.

دانشمندان در حال حاضر تلاش می‌کنند تا جدیدترین پیشرفت‌های خود از جمله برخی از فناوری‌های ویرایش ژن را گسترش دهند و از آنها برای درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل استفاده کنند. کم‌خونی داسی‌شکل، نوعی بیماری ژنتیکی است که به اختلال خونی منجر می‌شود و تاکنون حدود ۲۰ میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار داده است. پژوهشگران برای درمان این بیماری، پژوهش‌های بسیاری انجام داده‌اند و در حال برنامه‌ریزی پژوهش‌های دیگری نیز هستند.

"لاکشمانان کریشنامورتی"(Lakshmanan Krishnamurti)، پژوهشگر "دانشگاه اموری"(Emory University) آمریکا گفت: این پژوهش‌ها اکنون به واقعیت می‌پیوندند و لحظه هیجان انگیزی را رقم می‌زنند.

کم‌خونی داسی‌شکل، هم از نظر اخلاقی و هم از نظر فنی برای ژن‌درمانی، چالش‌برانگیز بوده است. روش‌های مبتنی بر ژن‌درمانی که برای درمان بیماری‌های دیگر تایید شده‌اند، با هزینه بیش از یک میلیون دلار صورت می‌گیرند.

کم‌خونی داسی‌شکل، در مناطق خاصی از جهان مانند آفریقای سیاه، هند و کارائیب متمرکز شده است که در آنها منابع کمی برای تامین هزینه این روش درمانی وجود دارد. درمان‌های آزمایشی برای مقابله با کم‌خونی داسی‌شکل، پیچیده هستند و به بستری شدن بلند مدت در بیمارستان و تلاش متخصصان حوزه پزشکی نیاز دارند. حتی کسانی که به منابع لازم دسترسی دارند هم با خطراتی رو به رو می‌شوند که موجب می‌شود ژن‌درمانی، ارزش خود را از دست بدهد.

دانشمندان در حال بررسی مجموعه داده‌های مرتبط با آزمایش‌های ابتدایی هستند تا بتوانند روش‌ ژن‌درمانی را بهبود ببخشند. سرمایه‌گذاران نیز تلاش می‌کنند تا عدالت را در زمینه دریافت درمان فراهم کنند. "موسسه ملی سلامت آمریکا" (NIH) و "بنیاد بیل و ملیندا گیتس" (BMGF) در ماه اکتبر اعلام کردند که قصد دارند حداقل ۲۰۰ میلیون دلار سرمایه را به ژن‌درمانی در چهار سال آینده اختصاص دهند تا با بیماری‌هایی مانند کم‌خونی داسی‌شکل و ایدز مقابله شود.

نخستین بار در آمریکا

پژوهشگران آمریکایی، به تازگی روش ویرایش ژن کریسپر را روی زنی ۴۱ ساله به نام "ویکتوریا گری"(Victoria Gray) که به کم‌خونی داسی شکل مبتلا بود، آزمایش کردند. باور پزشکان این بود که شاید ویرایش سلول‌های استخراج شده از مغز استخوان بیمار بتواند به تولید دوباره گلبول‌های قرمز موثر کمک کند؛ در نتیجه تصمیم گرفتند این روش را آزمایش کنند.

آنها از DNA موجود در مغز استخوان ویکتوریا گری استفاده کردند تا پروتئین خاصی را فعال کنند که به تولید گلبول‌های قرمز مناسب منجر می‌شود. این جراحی، گری را به نخستین فرد در آمریکا تبدیل کرد که روش اصلاح ژن را پشت سر گذاشته است.

پژوهشگران در رابطه با این پروژه گفتند که باید روند بهبود گری را حداقل تا ۱۵ سال پیگیری کنند تا خطرات احتمالی آن را بشناسند.

تحول پزشکی

سلول‌های عجیبی که نوعی از کم‌خونی داسی‌شکل را در خود دارند، برای نخستین بار در سال ۱۹۱۰ در یک دانشجوی جوان اهل گرنادا دیده شد. چهار سال بعد، این بیماری مورد توجه و بررسی قرار گرفت و پژوهشگران، نتایج بررسی‌های خود را در مورد ساختار سلول‌ها در این بیماری گزارش دادند.

انتشار این گزارش‌ها، برای نخستین بار توانست اثرات یک اختلال ژنتیکی را با ردیابی ریشه مولکولی آن مشخص کند. پژوهشگران در بررسی‌های بعد توانستند پروتئین خاصی را در ارتباط با این بیماری کشف کنند.

بررسی‌ها نشان داد که جهش در کدگذاری ژن مرتبط با این پروتئین، به بروز کم‌خونی داسی‌شکل منجر می‌شود. این جهش، علائم بسیار کمی دارد و از افراد مبتلا به انگل‌های خونی از جمله انگل عامل مالاریا محافظت نمی‌کند. به همین دلیل، میزان ابتلا به کم‌خونی داسی‌شکل، در افراد مبتلا به مالاریا نسبتا بیشتر است.

با وجود این، تشخیص زودهنگام می‌تواند به نجات زندگی افراد کمک کند. سالانه بیش از ۳۰۰ هزار نفر با این بیماری به دنیا می‌آیند و آنتی‌بیوتیک یا واکسن مورد نیاز را در اختیار ندارند؛ در نتیجه بیشتر آنها پیش از رسیدن به پنج سالگی از دنیا می‌روند. کسانی که زنده می‌مانند، در همه طول عمر خود با درد، سکته و عفونت مواجه می‌شوند.

وجود کم‌خونی داسی شکل در کشورهای کم‌درآمد نشان می‌دهد که شرکت‌های دارویی و کشورهای ثروتمند، توجه کمی به این بیماری نشان داده‌اند. نیازهای کشورهای کم‌درآمد به رسیدگی‌های حوزه سلامت عمومی آنقدر بالاست که به دشواری می‌توان کم‌خونی داسی شکل را در اولویت قرار داد.

انتهای پیام


10313694
 
پربازدید ها
پر بحث ترین ها

مهمترین اخبار علمی فناوری

علمی فناوری
«باشگاه خبرنگاران» تیم المپیاد ریاضی ایران از میان ۳۲ کشور موفق به کسب رتبه دوم در کمپ علمی آموزشی چین شد.
علمی فناوری
«باشگاه خبرنگاران» آلرژی‌های فصلی یا مزمن یکی از عوامل مهم و کمتر شناخته شده در بروز گرفتگی گوش به شمار می‌آیند، احساس ناخوشایندی که اگر به موقع به آن رسیدگی نشود ممکن است مزمن شده و درمان سخت‌تر شود.
علمی فناوری
«باشگاه خبرنگاران» وزیر آموزش و پرورش گفت: کارگروه آموزش عمومی قرآن در دستگاه‌ها و نهاد‌های مختلف کشور و ارزیابی و نظارت بر فعالیت‌های آنان؛ پیگیری و برنامه‌ریزی فعالیت‌های قرآنی برای خانواده‌ها با استفاده از ظرفیت عظیم انجمن اولیاء و مربیان تشکیل شود.
علمی فناوری
«باشگاه خبرنگاران» رئیس سازمان سنجش کشور گفت: در نوبت دوم آزمون سراسری بیش از ۸۲۲ هزار نفر ثبت نام کرده‌اند.
علمی فناوری
«باشگاه خبرنگاران» یک پزشک متخصص هشدار داده که کار کردن طولانی مدت با رایانه می‌تواند باعث ایجاد مشکلات عضلانی اسکلتی در فرد شود.
علمی فناوری
«باشگاه خبرنگاران» یک مطالعه جدید می‌گوید لوبیا می‌تواند برای سلامتی، یک جادویی خالص باشد.
علمی فناوری
«باشگاه خبرنگاران» فوق تخصص قلب کودکان و نوزادان، با اشاره به اهمیت بررسی سلامت قلب نوزادان در ساعات اولیه پس از تولد، گفت: جریان خون در قلب و ریه‌های جنین به طور کامل با یک نوزاد تازه متولدشده متفاوت است و اگر تغییرات مورد انتظار پس از تولد در عملکرد قلبی به...
علمی فناوری
«باشگاه خبرنگاران» اگر با کمردرد دست و پنجه نرم می‌کنید، یک مطالعه جدید نشان می‌دهد که باید کفش‌های پیاده‌روی خود را بپوشید و پیاده روی را شروع کنید.
علمی فناوری
«باشگاه خبرنگاران» در دورانی که رقابت در کنکور به اوج رسیده، بسیاری از داوطلبان درگیر اضطراب و مشکلات تمرکز هستند. حالا پژوهشی جدید نشان می‌دهد که یکی از روش‌های کمتر شناخته‌شده می‌تواند به بهبود تمرکز ذهنی و عملکرد مغز این افراد کمک کند.
علمی فناوری
«باشگاه خبرنگاران» براساس تحقیقات جدید، مدیریت انرژی به جای مدیریت زمان می‌تواند کلید موفقیت تحصیلی نوجوانان باشد.

مشاهده مهمترین خبرها در صدر رسانه‌ها

صفحه اصلی | درباره‌ما | تماس‌با‌ما | تبلیغات | حفظ حریم شخصی

تمامی اخبار بطور خودکار از منابع مختلف جمع‌آوری می‌شود و این سایت مسئولیتی در قبال محتوای اخبار ندارد

کلیه خدمات ارائه شده در این سایت دارای مجوز های لازم از مراجع مربوطه و تابع قوانین جمهوری اسلامی ایران می باشد.

کلیه حقوق محفوظ است