علمی فناوری 16:28 - 17 آذر 1398
ژن‌درمانی پس از پشت سر گذاشتن بررسی‌های بسیار، با بزرگترین چالش خود در مقابله با کم‌خونی داسی‌شکل رو به رو می‌شود.

ژن‌درمانی با بزرگترین چالش پیش روی خود مواجه شد

به گزارش ایسنا و به نقل از مجله نیچر، ژن‌درمانی پس از شناخته شدن به عنوان یک درمان بالقوه برای برخی از اختلالات ژنتیکی، با بزرگترین چالش پیش روی خود یعنی کم‌خونی داسی‌شکل روبرو می‌شود.

روش‌های مرتبط با تغییر ژنوم پس از دهه‌ها بررسی و پشت سر گذاشتن شکست‌های دردناک، به عنوان یک روش درمان برای بیماری‌های نادر مورد تایید قرار گرفته‌اند.

دانشمندان در حال حاضر تلاش می‌کنند تا جدیدترین پیشرفت‌های خود از جمله برخی از فناوری‌های ویرایش ژن را گسترش دهند و از آنها برای درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل استفاده کنند. کم‌خونی داسی‌شکل، نوعی بیماری ژنتیکی است که به اختلال خونی منجر می‌شود و تاکنون حدود ۲۰ میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار داده است. پژوهشگران برای درمان این بیماری، پژوهش‌های بسیاری انجام داده‌اند و در حال برنامه‌ریزی پژوهش‌های دیگری نیز هستند.

"لاکشمانان کریشنامورتی"(Lakshmanan Krishnamurti)، پژوهشگر "دانشگاه اموری"(Emory University) آمریکا گفت: این پژوهش‌ها اکنون به واقعیت می‌پیوندند و لحظه هیجان انگیزی را رقم می‌زنند.

کم‌خونی داسی‌شکل، هم از نظر اخلاقی و هم از نظر فنی برای ژن‌درمانی، چالش‌برانگیز بوده است. روش‌های مبتنی بر ژن‌درمانی که برای درمان بیماری‌های دیگر تایید شده‌اند، با هزینه بیش از یک میلیون دلار صورت می‌گیرند.

کم‌خونی داسی‌شکل، در مناطق خاصی از جهان مانند آفریقای سیاه، هند و کارائیب متمرکز شده است که در آنها منابع کمی برای تامین هزینه این روش درمانی وجود دارد. درمان‌های آزمایشی برای مقابله با کم‌خونی داسی‌شکل، پیچیده هستند و به بستری شدن بلند مدت در بیمارستان و تلاش متخصصان حوزه پزشکی نیاز دارند. حتی کسانی که به منابع لازم دسترسی دارند هم با خطراتی رو به رو می‌شوند که موجب می‌شود ژن‌درمانی، ارزش خود را از دست بدهد.

دانشمندان در حال بررسی مجموعه داده‌های مرتبط با آزمایش‌های ابتدایی هستند تا بتوانند روش‌ ژن‌درمانی را بهبود ببخشند. سرمایه‌گذاران نیز تلاش می‌کنند تا عدالت را در زمینه دریافت درمان فراهم کنند. "موسسه ملی سلامت آمریکا" (NIH) و "بنیاد بیل و ملیندا گیتس" (BMGF) در ماه اکتبر اعلام کردند که قصد دارند حداقل ۲۰۰ میلیون دلار سرمایه را به ژن‌درمانی در چهار سال آینده اختصاص دهند تا با بیماری‌هایی مانند کم‌خونی داسی‌شکل و ایدز مقابله شود.

نخستین بار در آمریکا

پژوهشگران آمریکایی، به تازگی روش ویرایش ژن کریسپر را روی زنی ۴۱ ساله به نام "ویکتوریا گری"(Victoria Gray) که به کم‌خونی داسی شکل مبتلا بود، آزمایش کردند. باور پزشکان این بود که شاید ویرایش سلول‌های استخراج شده از مغز استخوان بیمار بتواند به تولید دوباره گلبول‌های قرمز موثر کمک کند؛ در نتیجه تصمیم گرفتند این روش را آزمایش کنند.

آنها از DNA موجود در مغز استخوان ویکتوریا گری استفاده کردند تا پروتئین خاصی را فعال کنند که به تولید گلبول‌های قرمز مناسب منجر می‌شود. این جراحی، گری را به نخستین فرد در آمریکا تبدیل کرد که روش اصلاح ژن را پشت سر گذاشته است.

پژوهشگران در رابطه با این پروژه گفتند که باید روند بهبود گری را حداقل تا ۱۵ سال پیگیری کنند تا خطرات احتمالی آن را بشناسند.

تحول پزشکی

سلول‌های عجیبی که نوعی از کم‌خونی داسی‌شکل را در خود دارند، برای نخستین بار در سال ۱۹۱۰ در یک دانشجوی جوان اهل گرنادا دیده شد. چهار سال بعد، این بیماری مورد توجه و بررسی قرار گرفت و پژوهشگران، نتایج بررسی‌های خود را در مورد ساختار سلول‌ها در این بیماری گزارش دادند.

انتشار این گزارش‌ها، برای نخستین بار توانست اثرات یک اختلال ژنتیکی را با ردیابی ریشه مولکولی آن مشخص کند. پژوهشگران در بررسی‌های بعد توانستند پروتئین خاصی را در ارتباط با این بیماری کشف کنند.

بررسی‌ها نشان داد که جهش در کدگذاری ژن مرتبط با این پروتئین، به بروز کم‌خونی داسی‌شکل منجر می‌شود. این جهش، علائم بسیار کمی دارد و از افراد مبتلا به انگل‌های خونی از جمله انگل عامل مالاریا محافظت نمی‌کند. به همین دلیل، میزان ابتلا به کم‌خونی داسی‌شکل، در افراد مبتلا به مالاریا نسبتا بیشتر است.

با وجود این، تشخیص زودهنگام می‌تواند به نجات زندگی افراد کمک کند. سالانه بیش از ۳۰۰ هزار نفر با این بیماری به دنیا می‌آیند و آنتی‌بیوتیک یا واکسن مورد نیاز را در اختیار ندارند؛ در نتیجه بیشتر آنها پیش از رسیدن به پنج سالگی از دنیا می‌روند. کسانی که زنده می‌مانند، در همه طول عمر خود با درد، سکته و عفونت مواجه می‌شوند.

وجود کم‌خونی داسی شکل در کشورهای کم‌درآمد نشان می‌دهد که شرکت‌های دارویی و کشورهای ثروتمند، توجه کمی به این بیماری نشان داده‌اند. نیازهای کشورهای کم‌درآمد به رسیدگی‌های حوزه سلامت عمومی آنقدر بالاست که به دشواری می‌توان کم‌خونی داسی شکل را در اولویت قرار داد.

انتهای پیام

 
پربازدید ها
پر بحث ترین ها

مهمترین اخبار علمی فناوری

علمی فناوری
وزیر بهداشت خبر داد
«خبرگزاری ایسنا» وزیر بهداشت از تشکیل کمیته بررسی پروتکل های بهداشتی برگزاری کنکور با حضور نمایندکان مجلس، وزارت بهداشت و وزارت علوم خبر داد.
علمی فناوری
وزیر بهداشت خبر داد
«خبرگزاری ایسنا» وزیر بهداشت از تشکیل کمیته بررسی پروتکل های بهداشتی برگزاری کنکور با حضور نمایندکان مجلس، وزارت بهداشت و وزارت علوم خبر داد.
علمی فناوری
وزیر بهداشت اعلام کرد
«خبرگزاری ایسنا» وزیر بهداشت اعلام کرد: کنکور با رعایت پروتکل‌های بهداشتی در موعد مقرر برگزار می‌شود .
علمی فناوری
وزیر بهداشت:
«خبرگزاری ایسنا» وزیر بهداشت اعلام کرد: کنکور با رعایت پروتکل‌های بهداشتی در موعد مقرر برگزار می‌شود .
علمی فناوری
«خبرگزاری ایسنا» رئیس مرکز سنجش آموزش پزشکی با اشاره به این که آزمون غربالگری المپیاد علمی دانشجویان علوم پزشکی کشور روز جمعه ۱۷ مرداد ماه در ۴۴ حوزه امتحانی برگزار می‌شود، گفت: توزیع کارت ورود به جلسه از امروز دوشنبه ۱۳ مرداد ماه از طریق سایت مرکز سنجش آمو...
علمی فناوری
«خبرگزاری ایسنا» انجمن علمی تاریخ دانشگاه شهید بهشتی با همکاری خانه کتاب و سرای اهل قلم در نشست زنده دانشجویی کتاب «تکاپو برای آزادی» را نقد و بررسی می کند.
علمی فناوری
درخواست همراه اول از مالکین سیم‌کارت‌های غیرفعال
«خبرگزاری ایسنا» سیم‌کارت‌های اعتباری غیرفعال همراه اول از ماه آینده سلب امتیاز می‌شوند و دارندگان این سیم‌کارت‌ها جهت حفظ شماره خود فرصت دارند حداکثر تا پایان مردادماه نسبت به خرید شارژ یا بسته و استفاده از سرویس‌های مکالمه، اینترنت و یا پیامک اقدام کنند. ...
علمی فناوری
«خبرگزاری ایسنا» دانشمندان "موسسه ملی علوم و فناوری اولسان"(UNIST) کره جنوبی در مطالعه اخیرشان موفق به توسعه اولین ماده ترموالکتریک با راندمان بالا در جهان شدند.
علمی فناوری
پژوهشگران آمریکایی مطرح کردند
«خبرگزاری ایسنا» پژوهشگران آمریکایی در بررسی خود توانستند نقش یکی از شاخه‌های سیستم ایمنی بدن را در شدت ابتلا به کووید-۱۹ مشخص کنند.
علمی فناوری
«خبرگزاری ایسنا» زلزله ۴.۵ ریشتری در مقیاس امواج درونی حوالی جم، مرز استان‌های بوشهر و فارس را لرزاند.

مشاهده مهمترین خبرها در صدر رسانه‌ها

صفحه اصلی | درباره‌ما | تماس‌با‌ما | تبلیغات | حفظ حریم شخصی

تمامی اخبار بطور خودکار از منابع مختلف جمع‌آوری می‌شود و این سایت مسئولیتی در قبال محتوای اخبار ندارد

کلیه خدمات ارائه شده در این سایت دارای مجوز های لازم از مراجع مربوطه و تابع قوانین جمهوری اسلامی ایران می باشد.

کلیه حقوق محفوظ است